再障的发病机制至今尚不十分清楚，但免疫异常是造成其骨髓造血功能衰竭的重要原因之一。目前认为，再障患者骨髓造血功能衰竭主要与活化的细胞毒性T细胞(CTL)及其分泌的造血负调控因子，如干扰素(IFN)-?、肿瘤坏死因子(TNF)-α、-β以及巨噬细胞炎症蛋白(MIP)-lα等有关，其中(IFN)-?体外造血抑制作用最明显。CTL的活化与增殖主要局限于骨髓。环孢素A作为一种免疫抑制剂，能从多个方面纠正再障的免疫紊乱，促进机体达到免疫平衡状态，从而恢复骨髓造血功能。
环孢素A(CsA)是由真菌Talypocladiuminflatum培养液中分离得到的由11个氨基酸组成的中性环多肽混合物，作为一种免疫抑制剂主要用于器官和组织移植的抗排异反应和移植物抗宿主病。
近年也用于不同类型的再生障碍性贫血，其疗效较为肯定，特别是在重型再生障碍性贫血(SAA)的治疗中，CsA已作为一线药物使用。
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